Hallazgos del estudio
Un estudio publicado en Nature el 06 de noviembre de 2026 describe un posible tratamiento de una sola administración en el que una infusión de ARN guía y ARNm que codifica un editor de bases de adenina CRISPR, encapsulado en una nanopartícula lipídica GalNAc, provoca una inactivación duradera y selectiva del hígado de la angiopoyetina-like 3 (ANGPTL3), un factor conocido que impulsa el aumento de las concentraciones de LDL-C y triglicéridos.
Los análisis en células hepáticas humanas in vitro confirmaron que el editor de bases introduce un cambio en el par de bases de ADN en el locus ANGPTL3 diana, sin edición fuera del objetivo detectable en ninguno de los aproximadamente 3000 sitios candidatos ni variantes estructurales relacionadas con el tratamiento.
La inactivación dirigida de ANGPTL3 en primates no humanos fue bien tolerada y provocó una reducción media superior al 90 % en la proteína ANGPTL3 circulante, con una durabilidad confirmada hasta 3 años después de una única dosis. En modelos de hiperlipidemia en ratones y primates no humanos, la inactivación génica se asoció con reducciones de aproximadamente 40 a 50 % en el LDL-C y de 50 a 70 % en los triglicéridos.